Hypophosphatémie liée à l’X – Remboursement « transitoire » de Crysvita® dans deux nouvelles sous-populations

Le laboratoire Kyowa Kirin annonce la publication au Journal Officiel, le 12 mai 2021, de l’arrêté du décret d’application autorisant la prise en charge précoce, par l’Assurance Maladie, de Crysvita® chez certains patients adultes qui ne pouvait pas en bénéficier jusqu’alors. Cette prise en charge précoce concerne plus précisément deux sous-populations de patients adultes :
• Les patients actuellement traités par Crysvita® (dans le cadre de l’indication pédiatrique) et pour lesquels une interruption de traitement n’est pas envisageable car présentant une maladie active malgré un traitement conventionnel, une contre-indication ou une intolérance au traitement conventionnel (sous-population 1), à savoir : les patients devenant « adultes » administrativement parlant avant le remboursement officiel de l’indication adulte ; et les patients adolescents (< 18 ans) terminant leur croissance, car ces patients n’étaient pas compris dans l’AMM initiale qui précisait en phase de croissance. L’objectif est d’assurer ici une continuité de traitement chez ces patients en transition de l’indication initiale pédiatrique à l’indication actuelle.
• Les patients adultes symptomatiques (douleurs, raideurs, fatigue…) et présentant une maladie active avec atteinte structurale (pseudo-fractures, fractures, arthrose précoce, enthésiopathies…), avec altération majeure de leur qualité de vie (sujet jeune avec aide technique, arrêt d’activité professionnelle, prise de poids, …), voire nécessitant une intervention chirurgicale orthopédique (afin d’assurer d’une bonne consolidation osseuse) malgré un traitement conventionnel ou en cas de contre-indication ou d’intolérance au traitement conventionnel (sous-population 2).
Ce remboursement est transitoire, il intervient dans le cadre d’une demande d’accès précoce à Crysvita®. Dans ce cadre, Crysvita® est soumis à prescription hospitalière. Cette prescription est réservée à certains médecins spécialistes en pédiatrie, en endocrinologie, diabète et nutrition, en néphrologie ou en rhumatologie. La délivrance ne pourra se faire que dans les pharmacies à usage intérieur autorisées.
Pour les patients adultes qui ne rentrent pas dans ces deux sous-populations, Crysvita® n’est actuellement pas prise en charge. La demande de prise en charge pour l’indication adulte est à l’étude.