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Dans ce top 5, les sessions présentées au congrès américain de rhumatologie à Atlanta en rhumatologie pédiatrique concernaient de nouvelles études thérapeutiques, tout d’abord dans l’arthrite juvénile idiopathique (AJI) avec un premier grand essai concernant les inhibiteurs de JAK kinases, un travail rétrospectif sur l’efficacité de l’anakinra (anti-IL1 récepteur) dans les maladies auto-inflammatoires et notamment sur la surdité d’apparition progressive, et enfin l’intérêt d’associer l’adalimumab au méthotrexate pour le traitement des uvéites.
Une étude a évalué la fréquence des signes musculo-squelettiques initiaux dans les lésions tumorales des enfants ; et pour finir, le profil évolutif clinique de patients ayant des anticorps antinucléaires a été évalué dans un large travail rétrospectif.

1. Inhibiteur des JAK kinases dans l’AJI : des résultats prometteurs

Le tofacitinib est un inhibiteur oral de Janus kinases (JAK), maintenant largement utilisé chez les adultes, notamment dans le cadre du traitement de la polyarthrite rhumatoïde.

L’étude

Ce travail a évalué son efficacité dans une étude internationale randomisée en double aveugle chez des patients atteints d’AJI.
Les patients inclus présentaient soit une forme polyarticulaire d’AJI (pAJI), soit une spondylarthrite juvénile regroupant les deux entités de rhumatisme psoriasique (PsA) ou d’arthrite avec enthésite (ERA).

Il s’agissait d’un design pédiatrique avec, comme souvent dans ce cas, une première phase de 18 semaines en ouvert où tous les patients ont reçu le tofacitinib. Les patients répondeurs en critère ACR pédiatrique 30 à la semaine 18 étaient alors randomisés 1/1 dans la phase contre placebo de la semaine 18 à la semaine 44 pour recevoir soit le tofacitinib comme dans la phase 1, soit un placebo.
La dose de tofacitinib était adaptée au poids du patient, avec deux comprimés/jour de 2 à 4 mg pour les patients de moins de 40 kg et 5 mg 2 fois par jour pour les patients de plus de 40 kg. Le traitement pouvait être administré soit sous forme de comprimé, soit sous forme de solution orale.
L’objectif primaire était les poussées à la semaine 44 dans le bras tofacitinib versus le bras placebo.

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