Une alternative à l’enzymothérapie substitutive pour les patients adultes MG1

Les laboratoires Sanofi Genzyme ont annoncé le lancement de Cerdelga® (éliglustat), un inhibiteur spécifique de la glucosylcéramide synthase, l’enzyme qui synthétise le glucosylcéramide. L’action de l’éliglustat permet donc d’éviter l’accumulation du glucosylcéramide dans les macrophages.
La maladie de Gaucher concerne 1 personne sur 60 000 dans le monde et 465 patients en France. L’éliglustat représente une alternative par voie orale à l’enzymothérapie substitutive (par intraveineuse), traitement de référence, destinée aux patients adultes atteints de la forme de type 1 (MG1).
Une étude de phase II et trois études de phase III ont démontré l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’éliglustat. Le programme de développement clinique est le plus vaste jamais conduit dans cette maladie de type 1 avec près de 400 patients traités dans 29 pays et jusqu’à 6,5 années de recul. Dans l’étude ENCORE, Cerdelga® a une efficacité comparable à celle de Cerezyme® (imiglucérase), comparateur actif, dans la stabilisation des paramètres hématologiques et viscéraux après 12 mois de traitement.
L’autorisation de mise sur le marché a été obtenue en janvier 2015 en Europe (avec autorisation temporaire d’utilisation pour les patients français ayant participé aux essais cliniques).
• Un site Internet grand public, gaucherfrance.fr, permet aux patients de trouver des réponses claires sur les différents aspects de la maladie au quotidien et de les encourager à être acteurs de leur santé.