Dystrophie myotonique de Steinert : La metformine améliore la motricité des patients

Le laboratoire I-Stem a annoncé la publication des résultats d’un essai clinique de phase II réalisé chez 40 malades, à l’hôpital Henri-Mondor APHP, dans la revue Brain. Après 48 semaines de traitement à la dose de metformine la plus forte (contre placebo), les patients gagnent en motricité et retrouvent une démarche plus stable. La dystrophie myotonique de Steinert (DM1) a une prévalence estimée à 1/8 000 et concerne environ 7 à 8 000 malades en France.
L’essai clinique monocentrique de phase II, en double aveugle, randomisé contrôlé, en collaboration avec des équipes de l’Hôpital Henri Mondor AP-HP, celle du Dr Guillaume Bassez du centre de référence maladies neuromusculaires Île-de-France, et celle du Centre d’investigation clinique coordonné par le Pr Philippe Le Corvoisier. La metformine a été administrée 3 fois par jour, par voie orale, avec une période d’augmentation de la dose sur 4 semaines (jusqu’à 3 g/jour), suivie de 48 semaines à la dose maximale. L’évaluation de l’efficacité du traitement était notamment fondée sur le test de « 6 min de marche ». Après un an de traitement, les patients traités gagnent une distance moyenne de marche de près de 33 mètres sur les performances initiales alors que le groupe ayant reçu le placebo reste stable (gain moyen de 3 mètres). Cette motricité, analysée par l’outil Locometryx (laboratoire de physiologie et d’évaluation neuromusculaire de Jean-Yves Hogrel à l’Institut de Myologie), est étroitement liée au fait que la metformine améliore la posture globale des patients qui, de fait, passent d’une marche instable « élargie », avant traitement, à une démarche droite, plus rapide et donc plus performante. C’est la première fois qu’un traitement est efficace sur cette pathologie.
Cet essai a été financé à hauteur d’1,5 million d’euros par l’AFM-Téléthon, association de malades et de familles de malades engagés dans le combart contre les maladies génétiques rares.